Sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh Thalassemia được xem là một tiến bộ của y học hiện đại, giúp các bệnh nhân có cơ hội sống sót và sống không bệnh cao. Liệu pháp này cần được tiến hành càng sớm càng tốt, ở bệnh nhân nhỏ tuổi hoặc trước khi có biến chứng do ứ sắt.
Khoảng 13% dân số, tương đương 13 triệu người Việt Nam đang mắc hoặc mang gen bệnh Thalassemia – bệnh tan máu bẩm sinh. Mỗi năm lại có thêm hơn 8.000 trẻ em sinh ra đã bị bệnh, trong đó khoảng hơn 2.000 trẻ bị bệnh nặng, Thalassemia thực sự là mối lo, là gánh nặng cho nhiều gia đình và cả cộng đồng.
Điều đáng báo động của căn bệnh này là bệnh có thể gây tử vong từ rất sớm, ở các bệnh nhân nhỏ tuổi nếu không được điều trị. Nếu bệnh nhân không được điều trị đầy đủ, tuổi thọ cũng chỉ kéo dài được đến 15-20 tuổi. Vì thế, phòng bệnh, phát hiện bệnh sớm, điều trị kịp thời và đầy đủ là cách duy nhất để cứu người bệnh khỏi lưới hái của tử thần.
1. Các phương pháp điều trị Thalassemia hiện nay
Truyền máu và thải sắt là phương pháp điều trị chủ yếu của bệnh tan máu bẩm sinh hiện nay. Người bệnh cần thiết phải vào viện truyền máu định kỳ, trung bình là 1 lần/ tháng. Tùy theo mức độ nặng nhẹ của bệnh, các bác sỹ sẽ chỉ định khoảng thời gian cần thiết phải đi truyền máu.
Nhiều năm trở lại đây, cùng với sự tiến bộ của y học hiện đại, liệu pháp ghép tế bào gốc cũng đang được ứng dụng để cứu chữa cho các bệnh nhân Thalassemia. Liệu pháp này được đánh giá là đem lại hiệu quả khá tích cực, có thể điều trị tận gốc và chữa khỏi bệnh, mở ra một con đường mới, niềm hy vọng mới cho các bệnh nhân mắc hội chứng tan máu bẩm sinh Thalassemia.
2. Những điều cần biết về liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Thalassemia
Kỹ thuật ghép tủy xương phù hợp HLA ngày càng được áp dụng phổ biến để điều trị bệnh lý hemoglobin. Tủy xương phù hợp HLA được chọn để cấy ghép thường có ở những người có quan hệ huyết thống như anh chị em ruột, một số rất ít từ những người không cùng huyết thống nhưng có xuất xứ di truyền tương quan gần. Phương pháp này đã mang lại hiệu quả tích cực, tuy nhiên lại bị phụ thuộc lớn vào việc tìm kiếm tủy xương phù hợp.
Hiện nay, một liệu pháp mới giúp giải quyết vấn đề trên chính là sử dụng tế bào gốc được lấu ngay sau khi sinh để điều trị bệnh.
3. Liệu pháp tế bào gốc được tiến hành càng sớm hiệu quả càng cao
Dựa vào việc có một hay nhiều trong 3 đặc điểm bệnh bao gồm không được thải sắt đầy đủ, có dấu hiệu xơ gan và gan to, bệnh nhân Thalassemia được chia hành 3 nhóm.
- Nhóm I không có đặc điểm nào.
- Nhóm II có một hoặc hai đặc điểm.
- Nhóm III có cả ba đặc điểm.
Nếu bệnh nhân Thalassemia được cấy ghép tế bào sớm thì tỷ lệ sống càng cao. Cụ thể:
a. Đối với trẻ em:
Trẻ bị Thalassemia ở nhóm I, nếu được ghép tủy trong giai đoạn sớm thì cho kết quả:
- Tỉ lệ sống sót là 93%
- Tỉ lệ thời gian sống không bệnh là 91%
- 2% nguy cơ tủy bị thải ghép
- 8% nguy cơ tử vong liên quan đến ghép tủy
Trẻ bị Thalassemia ở nhóm II, nếu được ghép tủy trong giai đoạn sớm thì cho kết quả:
- Tỉ lệ sống sót là 87%
- Tỉ lệ thời gian sống không bệnh là 83%
- 3% nguy cơ thải ghép
- 15% nguy cơ tử vong không do thải ghép
Trẻ bị Thalassemia ở nhóm III, nếu được ghép tủy trong giai đoạn sớm thì cho kết quả:
- Tỉ lệ sống sót là 79%
- Tỉ lệ thời gian sống không bệnh là 58%
- 28% nguy cơ thải ghép
- 19% nguy cơ tử vong không do thải ghép
b. Đối với người lớn trên 16 tuổi:
- Tỉ lệ sống là 66%
- Tỉ lệ sống không bệnh là 62%
- 35% trường hợp tử vong liên quan đến ghép
- 5% trường hợp trở về tình trạng thalassemia như trước ghép tủy.
4. Ưu điểm của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Thalassemia
Có 3 ưu điểm nổi trội của việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Thalassemia bao gồm:
1- Các tế bào gốc có thể được lấy dễ dàng khi sinh, và thường với số lượng đủ cho một lần hiến tủy thành công, giúp tránh được việc lấy tủy xương sau này;
2- Các tế bào gốc được thu thập lúc mới sinh giúp làm mức độ, làm giảm khả năng xảy ra các biến chứng bệnh “vật ghép chống ký chủ” (Graft-versus-host disease);
3- Việc thu thập thường quy các tế bào gốc máu cuống rốn từ tất cả trẻ em lúc sinh sẽ tạo thành một ngân hàng tế bào gốc, giúp cung cấp lượng lớn nguồn cho đối với liệu pháp ghép tủy.
5. Chi phí thực hiện liệu pháp ghép tế bào gốc trong điều trị bệnh Thalassemia
Hiện nay, chi phí ghép tế bào gốc đã được thực hiện tại một số bệnh viện tại Việt Nam. Tùy thuộc vào phương pháp ghép, nguồn tế bào gốc, thời gian mọc mảnh ghép, tình trạng nhiễm trùng, biến chứng, mức hưởng bảo hiểm y tế… của từng người bệnh, chi phí thực hiện cấy ghép có nhiều mức khác nhau, dao động từ 100 triệu đồng đến hơn 1 tỷ đồng.
Xem thêm:
